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フィレンツェ（イタリア, 2021年11月5日 /PRNewswire/ -- 共同通信JBN】Menarini Groupは4日、米食品医薬品局（FDA）が急性骨髄性白血病（AML）の治療薬としてSEL24 / MEN1703に希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与したと発表した。 SEL24/MEN1703は、Ryvu TherapeuticsのMenariniによって導入されたファーストインクラスの経口投与可能なデュアルPIM/FLT3阻害剤であり、現在、再発/難治性患者の治療のための単剤としてDIAMOND-01試験で調査中である。
ODDは米国の20万人弱に影響を与える疾患の治療を目的とした治療法に対しFDAにより付与されており、希少疾患の治療法と診断法の開発を支援するためにいくつかのインセンティブを企業に対し提供する。注目すべきは、ODDは規制当局の承認プロセスには影響を与えず、希少疾患の薬剤は他の薬剤で確立されているのと同じ厳格な科学的レビューのプロセスを通過することである。
Menarini GroupのElcin Barker Ergun最高経営責任者（CEO）は「FDAによる希少疾病用医薬品の指定は、SEL24/MEN1703プログラムにとって重要なマイルストーンを示している。SEL24/MEN1703は、ファーストインクラスの経口投与可能なデュアルPIM/FLT3阻害剤であり、特に後期に耐性が発現する中で満たされていない重要なニーズが存在するAMLに対する新しい治療パラダイムの発見に貢献できる。われわれは、最終的にこの治療困難な疾患の新しい治療選択肢を患者に提供することを目標に、AMLにおけるSEL24/MEN1703の臨床開発を進めることを楽しみにしている」と述べた。
DIAMOND-01（CLI24-001; Clinicaltrials.gov identifier NCT03008187）は、SEL24/MEN1703のファーストインヒューマン、フェーズI/II、用量漸増およびコホート拡大試験であり、再発/難治性AML患者の治療のための単剤として調査された。
DIAMOND-01試験の用量漸増のパートでは、SEL24 / MEN1703は、125 mg /日の推奨投与量（RD）までの管理可能な安全性プロファイルと、単剤としての抗白血病活性の最初の証拠を示した。この証拠は、調査のコホート拡大のパートで確認されており、特にIDH阻害剤にナイーブまたは以前に曝露されたIDH変異疾患の患者において、再発/難治性AMLにおける予備的な単剤の有効性も示した。
この試験では現在、この分子的に定義された患者の亜集団におけるSEL24/MEN1703の活性をさらに調査するため、IDH1またはIDH2変異を有するAML患者を募集している。
▽SEL24/MEN1703について
SEL24/MEN1703は、RyvuTherapeuticsのMenariniによりライセンス供与されたファーストインクラスの経口投与可能なデュアルPIM/FLT3阻害剤である。これは、規制当局による使用が承認されていない治験用化合物であり、現在、再発/難治性の急性骨髄性白血病の治療のためのDIAMOND-01試験（CLI24-001; clinicaltrials.gov identifier NCT03008187）で評価中である。
▽腫瘍学におけるMenariniについて
Menariniでは、患者のより長い、より健康的な生活への希望が、科学的・医学的研究の進歩と密接に結びついていることを理解している。それがわれわれを前進させる原動力である。
Menarini Groupは、治療と診断の両方に焦点を当てた腫瘍学の研究開発に強くコミットしている。われわれは、血液腫瘍および固形腫瘍の治療のために調査された小分子と生物製剤の両方を含む治験薬のパイプラインを通じて、精密医療の開発に投資している。また、Menarini Silicon Biosystemsの取り組みを通じて、循環腫瘍細胞の検出と分析のための革新的な技術の開発にもコミットしている。
2020年にニューヨークを拠点とするバイオ医薬品企業であるStemlineTherapeuticsを買収したことで、Menarini Groupが米国のバイオ医薬品腫瘍学市場に参入し、Radius Healthとのライセンス契約により商業および臨床段階の両方の資産が加わり、Menariniの腫瘍学ポートフォリオが強化された。
Menariniのパイプラインの詳細は、当社Webサイトの専用ページhttps://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products を参照。
▽Menariniについて
Menarini Groupは、売上高42億ドル、従業員数は1万7000人を超える国際的な大手医薬品・診断企業である。Menariniは、満たされていないニーズの高い治療分野に重点を置き、心臓疾患、腫瘍、呼吸器疾患、消化器疾患、感染症、糖尿病、炎症、鎮痛用の製品を提供している。18の生産拠点と10の研究開発センターを有するMenariniの製品は、世界140カ国で販売されている。詳細は、www.menarini.com を参照。
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