【プリマスミーティング（米ペンシルベニア州）2020年12月16日PR Newswire＝共同通信JBN】
＊ DARPAが、INOVIO、ウィスター研究所、アストラゼネカ、ペンシルベニア大学、インディアナ大学間の革新的官民パートナーシップに資金提供
＊ 3760万ドルのDARPA助成金は、アストラゼネカのモノクローナル抗体とINOVIOのDNAコード化モノクローナル抗体（dMAb（R））技術を活用したCOVID-19との戦いに使われる
＊ COVID-19 dMAbはコスト効率の高い治療オプションを提供、被験者への投与が迅速で、従来の組換えモノクローナル抗体ベースの治療法と比べ迅速に製造、スケールアップできる
＊ dMAbはコールドチェーン輸送・保管が不要で、COVID-19だけでなく組換えモノクローナル抗体ベースの治療法で治療できる、あらゆる病原体や疾患に適用可能
感染症やがんから人々を守り、治療するための精密設計DNA医薬品の迅速な市場投入に重点的に取り組むバイオテクノロジー企業INOVIO（NASDAQ：INO）は15日、同社とウィスター研究所、アストラゼネカ、ペンシルベニア大学、インディアナ大学の科学者チームが、国防総省（DoD）の研究開発機関、国防高等研究計画局（DARPA）と化学・生物・放射性物質・核防衛統合計画事務局（JPEO-CBRND）から3760万ドルの資金提供を受け、INOVIOの革新的なDNAコード化モノクローナル抗体（dMAb（R））技術を使い、COVID-19の治療、予防的治療の両方に使える多様な機能を持つ抗SARS-CoV-2特異的dMAbを開発する、と発表した。
INOVIOの社長兼最高経営責任者（CEO）であるJ. Joseph Kim博士は「INOVIOの抗SARS-CoV-2 dMAbは、DoD/JPEO-CBRNDの資金提供で現在、INNOVATE第2/3相臨床試験の第2相部分が行われている当社のCOVID-19予防DNAワクチン候補INO-4800やDNA医薬品プラットフォームのその他の候補薬の優れた補完役になる。今回の官民パートナーシップにより、当社のDNA医薬品プラットフォームの範囲や適用がCOVID-19治療モダリティーに必要な領域にまで拡大されるだけでなく、他の感染症やがんについても患者への投与方法を改善し、コスト効率や拡張性の高いモノクローナル抗体製品の生産に扉を開くことになる。今回の資金提供が、即時の臨床対応とメリットを必要としているいずれの状況にも役立つ可能性があることを非常に喜んでいる」と語った。
ウィスター研究所の社長兼最高経営責任者（CEO）であるDario C. Altieri医学博士は「DARPAは、最先端の科学的ソリューションで世界中の人々にプラスの影響を与えるdMAb技術の革新的潜在力を認めてくれた。極めて明確なビジョンを持って産学連携体制を構築し、力を合わせて専門知識とイノベーションを結集してこの世界的な健康危機の緊急事態に対処できるのは光栄だ」と語った。
DARPAの2年間の助成の一環として、INOVIOとウィスターのチームは、COVID-19治療薬として現在、臨床試験が行われているアストラゼネカの既存の組換えモノクローナル抗体候補に酷似したCOVID-19dMAb候補をつくる。dMAb候補は生体内で迅速に開発、製造でき、SARS-CoV-2ウイルス感染症治療のためのコスト効率と拡張性が高い治療、予防オプションになる。dMAb候補はその後、前臨床試験に進み、資金提供から1年以内に厳密なファースト・イン・ヒューマン臨床試験に入る。
アストラゼネカの副社長兼微生物科学責任者、Mark Esser氏は「このようなワールドクラス・チームの才能と一体となって、感染症の予防と治療の対処法に影響を与えるDNA送達抗体の潜在力を評価できることを大変うれしく思う」と語った。
組換えモノクローナル抗体は、売上高1000億ドル超と今日の医薬品市場で最大部分を占めており、細胞機能を調節する免疫系の能力を強化するよう設計されている。しかし、この技術には、実験室での開発と大規模生産に時間と費用がかかる、体内での有効期間が限られている、毒性をもたらす可能性のある薬物動態プロファイルなど、いくつかの制約がある。INOVIOのdMAb技術は、従来の組換えモノクローナル抗体ベースの治療に付きものの課題や制約に対し、破壊的かつ差別化されたソリューションを提供する。同社は、特異的モノクローナル抗体のDNA配列をDNAプラスミドにコード化し、CELLECTRA（R）と呼ばれる同社独自のスマートデバイスを使用して、プラスミドを体の細胞に直接送達することができる。この特異的DNA医薬品は、患者の体に体内で独自の極めて特異的な抗体をつくるよう指示する遺伝的青写真として機能する。
INOVIOとその共同研究者は、COVID-19のパンデミックだけでなく、がんを含む抗体療法で治療できるあらゆる病原体や疾患と戦えるユニークな資産として、dMAb（R）技術の開発を先導してきた。これまでにDARPA、ビル&メリンダ・ゲイツ財団、国立衛生研究所から8000万ドル以上の資金提供を受け、開発されたINOVIOのdMAb（R）技術には、標的に対する高い特異性、必要な臨床環境が最小限で済む被験者への迅速な注射、迅速な製造、低生産コスト、さらに保管と流通の際の温度安定性など、疾患や病原体標的全般に対して、他にはないいくつかの優位性がある。動物実験では、dMAbは感染症の予防と治療の両方にも適用されており、バイモーダル適用の可能性も示されている。
▽INOVIOのDNAコード化モノクローナル抗体プラットフォームについて
dMAb技術は、従来のモノクローナル抗体に付きものの、コスト、大規模製造、製造後の保管、製剤要件といった制約を克服できる可能性がある。モノクローナル抗体をコード化するDNAプラスミドの簡素な設計が、迅速な開発、製品の安定性向上、コスト効率の高い製造と展開を容易にする。
dMAb（R）プラットフォームは、様々な疾患を治療できる潜在力を秘めた新たな手段を提供する。DNAプラスミドは体の細胞に直接送達され、局所的に核酸導入された細胞によってコード化されたモノクローナル抗体が産生される。過去に発表された研究は、ジカウイルスを標的とする高度に最適化されたDNAコード化モノクローナル抗体（INO-A002）の単回投与が、マウスの血流中で高レベルの抗体の発現をもたらし、致死性の動物抗原投与に対する防護効果を発揮したことを示している。INOVIOは、INO-A002の初のヒト研究を開始し、INOVIOのdMAbおよびDNAコード化二重特異性T細胞誘導（dBTE）プログラムの幅広い開発に向け、大きな一歩を踏み出した。追加の研究でも同様に、エボラ、インフルエンザ、チクングンヤ熱、ライム病、デング熱に対して、dMAbs（R）が動物を致死性あるいは病原性の攻撃から守ったことを示すデータが報告されている。PD-1およびCTLA-4チェックポイント阻害剤向けを含む抗腫瘍dMAb候補薬は、動物モデルで前立腺がん、乳がん、卵巣がんに対して治療効果を示している。
▽INOVIOのDNA医薬品プラットフォームについて
INOVIOには、ヒトパピローマウイルス（HPV）関連疾患、がん、さらに中東呼吸器症候群（MERS）関連コロナウイルス、感染症流行対策イノベーション連合（CEPI）と米国防総省の助成金を得ているCOVID-19疾患を含む感染症に焦点を当てた15のDNA医薬品臨床プログラムがある。DNA医薬品は、コンピューターシーケンス技術によって合成または再編成され、体内で特異的免疫反応を発現させるよう設計された小さな環状の2本鎖構造である、最適化されたDNAプラスミドから成る。
INOVIOのDNA医薬品は、CELLECTRA（R）と呼ばれるINOVIO独自の携帯スマートデバイスを使用して、最適化されたプラスミドを筋肉注射または皮内注射で細胞に直接送達する。CELLECTRA（R）デバイスは、短い電気パルスを使い、細胞に小さな孔を可逆的に開けてプラスミドを注入、その他のDNAや、mRNAなど他の核酸アプローチの大きな制約を克服した。細胞内に入ったDNAプラスミドは、細胞が目的とする抗原を生成できるようにする。抗原は細胞内で自然に処理され、望ましいT細胞と抗体を介した免疫反応を引き起こす。CELLECTRA（R）デバイスで投与することで、DNA医薬品が体の細胞に直接送達され、そこで直ちに免疫反応を引き起こしにかかることが可能になる。INOVIOのDNA医薬品は、個人のDNAをいかなる方法でも妨害したり、改変したりすることはない。INOVIOのDNA医薬品プラットフォームの利点は、DNA医薬品の考案と生産の速さ、保管、輸送中に冷凍の必要がない製品の安定性、数々の臨床試験で観察されてきた持続性のある免疫反応、安全性プロファイル、忍容性である。
2000人以上の患者が様々な臨床試験において、7000以上の適用でINOVIOの治験DNA医薬品を投与されており、INOVIOには世界中の差し迫った健康ニーズを満たす可能性を秘めたDNA医薬品候補を迅速に生み出してきた優れた実績がある。
▽INOVIOについて
INOVIOは、感染症、がん、HPV関連疾患を患う人の治療や予防用の精密設計DNA医薬品の迅速な市場投入に重点的に取り組むバイオテクノロジー企業である。INOVIOは、独自のスマートデバイスを介して体内の細胞にDNA医薬品を直接送達し、強力かつ忍容性の高い免疫反応を発現させられることを臨床的に実証した最初で唯一の企業である。具体的には、前がん性子宮頚部異形成に対する第3相試験が現在行われているINOVIOの主力候補薬VGX-3100は、第2b相臨床試験で高リスクのHPV16型、18型を死滅させ、除去した。高リスクHPVは、子宮頸がんの70％、肛門がんの91％、外陰がんの69％の原因となっている。HPV関連がん、希少HPV関連疾患である再発性呼吸器乳頭腫症（RRP）、非HPV関連がんである多形膠芽腫（GBM）や前立腺がんを対象とするプログラムも開発中で、外部資金によるジカ、ラッサ熱、エボラ、HIV、MERS関連コロナウイルスおよびCOVID-19疾患の感染症DNAワクチン開発プログラムもある。パートナーおよび共同研究者には、Advaccine、ApolloBio Corporation、アストラゼネカ、ビル&メリンダ・ゲイツ財団、感染症流行対策イノベーション連合（CEPI）、米国防高等研究計画局（DARPA）/化学・生物・放射性物質・核防衛統合計画事務局（JPEO-CBRND）/米国防総省（DOD）、HIV Vaccines Trial Network、国際ワクチン研究所（IVI）、Kaneka Eurogentec（カネカユーロジェンテック）、Medical CBRN Defense Consortium（MCDC）、国立がん研究所、国立衛生研究所、国立アレルギー・感染症研究所、Ology Bioservices、パーカーがん免疫療法研究所、Plumbline Life Sciences、Regeneron（リジェネロン）、Richter-Helm BioLogics、サーモフィッシャーサイエンティフィック、ペンシルベニア大学、ウォルター・リード陸軍研究所、ウィスター研究所が含まれている。INOVIOは、取締役会の20％以上が女性の企業を顕彰する「2020 Women on Boards」の 「W」称号も授与されている。詳細については、www.inovio.com を参照。
▽問い合わせ先
メディア向けJeff Richardson, 267-440-4211, jrichardson@inovio.com
投資家向けBen Matone, 484-362-0076, ben.matone@inovio.com
