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バール, スイス, 2022年2月24日 /PRNewswire/ -- ニーズが満たされていない疾患に重点的に取り組んでいる臨床期バイオ医薬品企業Orpha Labs AGは23日、白血球接着不全症II型（「LAD-II」）患者を対象とするORL-101の第III相臨床試験開始を発表した。Orpha Labs AGは治験担当医師と協力し、患者を昨年開始した人道的使用試験から今回の第III相試験に移し替えている。
Orpha Labs AGの創業者兼最高経営責任者（CEO）であるAlp Bugra Basat博士は「人道的使用プログラムで得られたデータは、後期臨床開発活動の極めて貴重な指針になった。LAD-II患者を第III相試験に登録し、米国で段階的新薬承認申請を始めていきたい」と語った。ラパポート医学研究所の小児科学・免疫学名誉教授でOrpha Labs AGの科学諮問委員会委員長でもあるAmos Etzioni博士は「LAD-II患者とその介護者にとって非常に重要なステップだ。この展開に大いに期待している」と語った。
Orpha Labs AGは、LADⅡの治療薬として研究中のORL-101について、米食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患治療薬指定を受けている。ORL-101がLAD-II治療薬として新薬承認されれば、Orpha Labs AGにはFDAの優先審査バウチャー（PRV）を受け取る資格がある。PRVは、その後の販売申請に際して優先審査を受けるために利用できる。さらに、FDAは本適応症でORL-101を希少小児疾患治療薬に指定しているため、承認後7年間の販売独占権が与えられる。Orpha Labs AGはFDAのファストトラック指定も受けており、LAD-IIの治療薬としてのORL-101の開発、承認プロセスが加速される可能性がある。
第III相試験の詳細については、orphalabs.com （https://www.orphalabs.com/ ）を参照。
▽ORL-101について
ORL-101は、現行医薬品適正製造基準（cGMP）に従って製造された治験薬グレードのL-フコースである。ORL-101は、E-およびP-セレクチン・リガンドを含むさまざまな細胞膜糖タンパク質のフコース化を改善する作用があると考えられている。
▽白血球接着不全症II型（LAD-II）について
LAD-II（OMIM # 266265）は、白血球遊走能異常と中程度から重度の神経発達遅滞を特徴とする常染色体劣性型の原発性免疫不全症である。LAD-II患者の遺伝的欠陥は、GDP-フコーストランスポーター1をエンコードするSLC35C1遺伝子のさまざまな変異であることが明らかになっている。このトランスポーターは、GDP-フコースのゴルジ小胞への取り込みを媒介しており、それが機能不全を起こすことで細胞膜上のフコース化糖鎖が消失、白血球上のE-およびP-セレクチン・リガンドが失われ、白血球が感染部位に効率的に遊走できない循環障害が起き、それが持続的な白血球増加症や感染症の再発を引き起こす。
▽Orpha Labs AGについて
Orpha Labs AGは、患者ニーズを重視した研究開発型企業で、放置されている超希少疾患に対する有効な医薬品の発見、開発、提供に取り組んでいる。当社の使命は、こうした患者の生存率だけでなく、生活の質も向上させる革新的な製品を提供することである。
▽問い合わせ先
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Switzerland
UID: CHE-209.103.038
info@orpha-labs.com
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