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- イスラエルで今週、初のORL-101投与患者
バール（スイス）
2021年2月8日
/PRNewswire/ -- Orpha Labs AGは8日、白血球接着不全症II型（LAD-II）患者を治療する医師のORL-101使用を可能にする人道的使用（コンパッショネートユース）プログラムを発表した。ORL-101はLAD- II患者の治療用に現在開発されている超純度L-フコースの新処方である。
イスラエル保健省がOrpha Labsの人道的使用プログラムに基づくLAD-II患者へのORL-101の使用を承認した。Orpha Labsは近く第3相臨床試験でのLAD-II患者を登録する予定。
Orpha LabsのAlp Bugra Basat創業者兼最高経営責任者（CEO）（医学博士）は「この進展を発表するのは光栄だ。ORL-101はLAD-II患者用のプログラムで人道的使用を承認された初の商品であり、超希少疾患患者に役立つよう商品の臨床開発を実現する当社の事業の重要な一歩である」と語った。
米食品医薬品局（FDA）はORL-101にLAD-II患者治療用の希少小児疾患指定を付与した。ORL-101にLAD-II患者用の新薬承認申請（NDA）が認められれば、同社はその後のどの販売承認申請でも優先審査を利用できるFDAの優先審査バウチャー（PRV）取得の資格を得る可能性がある。
▽白血球接着不全症II型（LAD-II）について
LAD-II（OMIM # 266265）は、白血球の機能障害と軽度から重度の神経発達遅滞を特徴とする常染色体劣性原発性免疫不全である。LAD-II患者の遺伝子異常はGDPフコーストランスポーター1をコード化するSLC35C1遺伝子の各種変異とみられてきた。このトランスポーターは、GDPフコースがゴルジ小胞に取り込まれるのを媒介し、その機能障害は細胞膜でのコアフコシルグリカンの欠損を起こし、白血球のE、Pセレクチンリガンドの欠損につながる。このため、白血球が感染部位に効果的に移動できない循環不能となり、次々に持続的な白血球増加や生命を脅かす感染症の頻発を引き起こす。
▽Orpha Labs AGについて
Orpha Labs AGは、忘れられた超希少疾患に有効な医薬品の発見、開発、実現にコミットする患者のニーズ主導の研究開発企業である。同社の使命は、こうした患者集団の生存率だけでなく、生活の質も向上させる革新的な商品を供給することである。
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Switzerland
UID: CHE-209.103.038
Alp Bugra Basat, MD
Chief Executive Officer
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