【ボアオ（中国）2021年10月11日PR Newswire】
2021年9月30日（海南・ボアオ）、香港維健医薬集団（維健医薬）と中国希少疾患連盟は、5年間の戦略的協力協定を正式に締結した。今回の戦略協力には、希少疾患登録研究、単一疾患の診断と治療のガイドラインと基準の策定、医師のトレーニング、患者教育など、多くの側面が含まれます。維健医薬は、中国希少疾患連盟と協力して、希少疾患に焦点を当てた臨床診療および疾患管理の包括的な能力開発を促進し、希少疾患の予防と保障などのレベルを向上させる。
中国希少疾患連盟執行理事長の李林康 | 維健医薬創始者、会長兼総裁の王威
維健医薬はその独特な二輪駆動ビジネスモデルを利用して希少疾患薬のグローバル革新薬の利用可能に役立ちます。その中には、ライセンス導入モデル（License in）を含み、海外で研究及び発売された希少疾患の革新療法を導入し、中国と東南アジア市場を主導とする世界的な範囲で研究開発、登録と商業化を行う。管理式投薬モデル（Managed access）は、博鰲楽城を中心とした管理式投薬特別政策に基づいて、中国およびその周辺地域で希少疾患管理医薬品の主要なワンストップサービスプラットフォームを確立し、海外に上市されているが中国では承認されていない希少疾病製品を中国市場に導入する。
Ravicti(R)（フェニル酪酸グリセリル）は、尿素回路障害患者のために独占的な商業権利（大中華圏および東南アジア周辺地区）を通じて維健医薬によって導入された製品である。米国では、この薬はHorizon製薬会社によって商品化されている。Ravicti(R)は、2022年末までに中国国内で承認され、上市する予定である。それに先たち、「先駆け先試験政策」を通じて、博鰲楽城維健希少疾患臨床医療センターで臨床的に使用することができる。
両当事者間の戦略的協力の最初のプロジェクトとして、「2022年の尿素回路障害の診断、治療および管理のガイドライン」発足会も同日に開催され、全国13の省・市、29軒の権威ある希少病疾患医療施設の複数の臨床分野、根拠に基づく医療、薬剤経済学を含む三十二人の専門家がUCDsの診療現状をめぐって、診療の進展やガイドライン作成の意義や方法などについて深く検討した。
