ACIサンタントニオ（イタリア）, 2024年5月31日 /PRNewswire/ -- SIFIは、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）において、アカントアメーバ角膜炎（稀な眼科疾患）の治療薬としてAKANTIOR®（国際非専有名称：ポリヘキサニド）の承認を推奨する肯定的見解が採択されたことを発表しました。
「当社は、CHMPからAKANTIOR®について肯定的な見解を得られたことを大変嬉しく思います。承認されれば、この革新的な治療薬はアカントアメーバ角膜炎（日常生活で非常に衰弱し、未治療の場合、角膜移植や眼球の核出しにつながる可能性がある症状）に苦しむ患者を救うことになります。当社は約90年にわたり眼科領域で技術革新を続けており、AKANTIOR®は重要なマイルストーンであると同時に、この領域におけるアンメット・メディカル・ニーズに取り組む当社のコミットメントを証明するものです。また、AKANTIOR®の有効性と安全性が複数の早期アクセスプログラムで再現され、過去17カ月間に欧州を含む12カ国で180人以上の患者が登録されたことも非常に心強く思っています。」と、SIFIの会長兼CEOであるファブリツィオ・チネスは述べています。
CHMPの勧告は今後、欧州委員会（EC）によって検討され、2024年8月に欧州委員会がAKANTIOR®の販売承認（MA）を決定する可能性があります。この決定は、欧州連合（EU）の全加盟国に加え、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーにも適用されます。
CHMPの肯定的見解は、AKにおける第1相臨床試験およびこれまでで最大規模の第3相臨床試験を含む包括的な開発プログラムから得られた良好なデータに基づいています。フェーズ3のピボタル試験は、アカントアメーバ角膜炎の成人および青年135人を対象とした無作為化、多施設、二重盲検試験でした（ClinicalTrials.gov識別子：NCT03274895）。043/SI試験では、ポリヘキサニド（濃度0.8mg/ml（0.08%））の12ヵ月間の有効性、忍容性、安全性がアクティブコントロールと比較評価されました。臨床的治癒率は86.7％、治癒までの期間の中央値は4ヵ月前後で、患者の視力と生活の質は劇的に改善しました。90人の健康なボランティアを対象に実施された第I相無作為化二重マスク対照試験（ClinicalTrials.gov識別子：NCT02506257）は、異なる濃度のポリヘキサニドまたはプラセボの効果を検討するためにデザインされました。この試験の結果、ポリヘキサニド0.08%は、試験された各用量とプラセボとの間で有害事象に統計学的に有意な差や臨床的に意味のある差がないことが確認されました。
「15年にわたる研究の末、極めて重要な第3相臨床試験に至り、ポリヘキサニド0.08%はAKの最初の認可治療薬として開発されました。当社の研究により、この試験で確立された治療薬投与プロトコールとともに単剤療法として使用した場合、86％以上の医学的治癒率を達成できることが示されました。この重篤な疾患に対する標準治療になることを期待しています。」と、第3相臨床試験の治験責任医師であるJohn Dart教授（ムーアフィールズ眼科病院およびロンドン大学眼科研究所）は述べています。
AKANTIOR®は、単剤療法として高い有効性が示された分子量を提供する最適な長さのポリヘキサニドポリマー鎖で製造されています。SIFIは、AKANTIOR®の製造販売承認申請に関連して、当社独自の製造管理及び品質保証に関するポリヘキサニドの原薬マスターファイルを提出しました。
所轄当局による承認取得後、AKANTIOR®は、フランス、ドイツ、イタリア、ルーマニア、スペイン、英国、トルコといった欧州の主要市場（総人口4億3,000万人）においてSIFI社が直接販売し、その他の欧州諸国（総人口1億8,000万人）においては、当社の商業パートナーであるAvanzaniteが販売する予定です。科学的発表によると、アカントアメーバ角膜炎の発症率は人口100万人あたり1～4人と推定されています。
SIFIについて：SIFIはイタリアに本社を置く国際的な大手眼科企業で、医薬品およびバイオメディカル分野の研究開発から製造、商業化までの一貫したビジネスモデルを特徴としています。1935年の創業以来、眼科医療における意義ある革新を通じて人々の生活を向上させることを使命としています。SIFIは世界40カ国以上に輸出しており、ヨーロッパの主要市場、メキシコ、合弁事業を通じて中国とアラブ首長国連邦に直接進出しています。詳細は、sifigroup.comをご覧ください。
AKANTIOR®について：AKANTIOR®（ポリヘキサニド0.08%）は、アカントアメーバ角膜炎の治療薬として世界で初めて承認されました。抗アメーバポリマーで、原虫であるアカントアメーバの栄養体とシストの両方に作用します。
0.8mg/ml（0.08%）の濃度で製剤化されているため、単回投与容器で単剤点眼が可能です。一方、現在の治療プロトコールには、非正規品（配合剤や輸入品）を含む様々な非標準的併用療法が含まれています。EMAおよび米国食品医薬品局は、アカントアメーバ角膜炎の治療薬としてSIFIを希少疾病用医薬品に指定しました。
アカントアメーバ角膜炎（AK）について：AKは遊走性アメーバであるアカントアメーバによって引き起こされる超希少な急性重症寄生性角膜感染症であるが、AKの発症率は近年急速に増加しています。AKは眼の緊急事態であり、眼を救うためには緊急の治療が必要です。視力低下、失明の可能性、眼球喪失に至ることもあり、多くの場合、単数または複数の角膜移植が必要となります。あらゆる年齢の人が罹患しますが、そのほとんどは若年層または中年層のソフトコンタクトレンズ装用者です。患者は耐えがたい痛みと極度の光過敏を訴え、症状が治まるまではほとんど仕事をすることも、通常の生活を送ることもできません。
AKANTIOR®の主な連絡先：
イェル・クライン
AKANTIOR®のグローバルヘッド
+31 615643708
jelle.kleijn@sifigroup.com
