ソウル（韓国）、2023年1月26日 /PRNewswire/ -- 超小型CRISPR-Casツールを有する韓国のバイオテクノロジー企業、GenKOre社は、in vivo（生体内）遺伝子編集療法の開発に向けて米国のバイオファーマ企業と戦略的研究提携を締結したと発表しました。この共同研究は、GenKOre社が保有するCRISPR-CasプラットフォームTaRGET（極小ヌクレアーゼ、RNAベースのゲノム編集技術を強化［英：Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology］）を活用するものです。TaRGETプラットフォームは、最も一般的なゲノム編集技術であるCRISPR-Cas9とは異なり、編集モジュール全体を1つのAAVベクターで送達することができるのが特徴です。GenKOre社は、TaRGETプラットフォームに基づき、TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing（アデニン塩基編集［英略称：ABE］）、TaRGET-AI（遺伝子活性化・抑制系［英：Gene Activation and Inhibition system］）、TaRGET-FREE（遺伝子ノックイン［英：Gene knock-in］）などの編集ツールを開発しました。
GenKOre 社の CEO であるYong-Sam Kim氏は次のように述べています。「今回の提携は、in vivo遺伝子編集治療への応用においてTaRGET プラットフォームの強さと潜在的な有用性を反映するものです。TaRGETプラットフォームのin vivo治療への適用性を検証する機会を提供するだけでなく、当社の技術の有用性をより広い範囲の希少疾患へ拡大するものです。」今回の提携は、希少疾患患者のための革新的な治療法を生み出すという相互の関心に基づいて構築されました。
この契約に基づき、GenKOre社は、2つのin vivo 疾患標的において研究開発および商業的マイルストーンを達成した際に、契約一時金、オプション料、マイルストーン支払いを含む最大3億米ドルを受け取ることになります。さらに、GenKOre社は、研究資金および売上高の2桁を上限とする段階的なロイヤルティを受け取ります。
