Direct Biologicsの画期的な急性呼吸窮迫症候群（ARDS）治験薬の第3相臨床試験開始をFDAが承認

【オースティン（米テキサス州）2022年4月28日PR Newswire＝共同通信JBN】画期的な細胞外小胞（EV）プラットフォーム技術を持つ再生バイオテクノロジー企業Direct Biologics（Direct Biologics  ）は27日、Covid-19による急性呼吸窮迫症候群（ARDS）治療用の治験EV薬「ExoFlo」を使用する第3相臨床試験開始を米食品医薬品局（FDA）が承認したと発表した。Direct Biologicsは、これまでにFDAから治験薬（IND）の第3相試験の承認を受けた最初で唯一のEV企業である。

本第3相試験は、FDAがEV治療薬として承認した初の再生医療先端治療（RMAT）指定薬として実施され、Direct Biologicsは、FDA史上70社しかないRMAT公式認定企業の1つとなった。RMATは、ファストトラック指定や画期的医薬品指定と同様、生命を脅かす重大な疾患を治療する能力を実証した有望な再生医薬品の承認を迅速化するため、FDAが創設した。

Mark Adams共同創業者兼最高経営責任者（CEO）は「FDAの第3相試験承認を得たことは、Direct Biologicsにとって重要な節目だ」「RMAT指定を受けたこともあり、当社は今、救命薬となる可能性のあるExoFloの商業化に向けた動きを加速させている。『Covid-19撲滅（Extinguish Covid-19）』と銘打った本第3相試験は、国際・多施設・二重盲検・無作為化・プラセボ対照第3相試験だ。米国、スペイン、インド、ヨルダン、エジプト、レバノン、南アフリカの病院施設のARDS患者を登録し、標準治療単独の場合と比較して、ExoFloによる治療後に死亡率が大幅に低下することを実証するのが目的だ。再生医療分野のパイオニアとして、Direct Biologicsは医療の未来を変えつつある」と語った。

Joe Schmidt共同創業者兼社長は「Covid-19がパンデミックのままであろうと、風土病になろうと、ARDSの有効な治療法という、満たされていないニーズがあることに変わりはない。65歳より上の高齢者や併存疾患がある人は、SARS-CoV-2に感染すると、常に重症感染症やARDSに進行してしまいやすい」「確かな安全性と60日間での死亡率低下が確認された当社の第2相臨床試験で、ExoFloがARDSで入院した患者の救命に大きな違いをもたらし得ることが示された。FDAによる第3相試験への移行承認が極めて大きな成果なのは、ARDSには既知の治療法がないからだ。世界中の医師や患者が長年、解決策を待ち望んでいた」と語った。

最高医療責任者のVik Sengupta博士は「ExoFloの開発に携われて光栄だ。臨床データの蓄積は、ExoFloが標準治療の改善が数十年間なかった疾患の治療に希望をもたらす薬であることを示している。そうした希望は、ExoFloの治療を受けた患者の話に最も切実に表れている。Covid-19によるARDSの発症で2カ月間人工呼吸器頼りだったバージニア州の女性（woman in Virginia ）は先週、子供たちとの再会を果たした。しかしICUの医師は、患者の命を救う最後の試みとして、ExoFloを例外的に使用する治療を申請、彼女は奇跡的な回復を遂げた。彼女のように、病院から決して出ることのできない人が何百万人もいる。われわれは、ExoFloをARDSのゴールドスタンダード治療として確立し、世界中の病院の患者が利用できるようにすることで、こうした状況を変えていきたい」と語った。

▽Direct Biologicsについて

テキサス州オースティンに本社を置くDirect Biologicsは、市場をリードする再生医療製品のイノベーターかつ医薬品適正製造基準（cGMP）メーカーである。主力製品のExoFloには、細胞間のコミュニケーションを担う制御タンパク質、マイクロRNA、メッセンジャーRNAの形で、何千ものシグナルが含まれている。ExoFloは間葉系幹細胞（MSC）の自然治癒力を利用しており、幹細胞そのものを添加する必要はない。医師は、www.clinicaltrials.gov  で詳細を知ることができる。Direct Biologicsと再生医療に関する詳細については、www.directbiologics.com を参照。