 |
【ソウル（韓国）、シルバースプリング（米メリーランド州）2021年10月29日PR Newswire＝共同通信JBN】希少な筋骨格系疾患の新薬開発を専門とするImmunoForge（Sung-Min Ahn、Kiho Chang共同最高経営責任者（CEO））は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）および多発性筋炎（PM）の治療薬として開発中の新薬候補PF1801が、多発性筋炎の治療薬として米食品医薬品局（FDA）の希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けたと発表した。
FDAは、希少な難病や生命に関わる疾患向けのソリューションを希少疾病用医薬品に指定している。今回の希少疾病用医薬品指定により、ImmunoForgeは、新薬承認申請（NDA）/生物学的製剤承認申請（BLA）料の免除、要件を満たした臨床試験に対する税額控除、販売承認後7年間の市場独占権など、様々な特典を受けることができる。
多発性筋炎は、炎症反応によって筋肉が弱くなる病気で、原因はまだ特定されていない。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィンと呼ばれる遺伝子の欠損や変異によって引き起こされる希少疾患で、この病気の患者（少年が多い）は筋肉が減少し、最終的には死に至る。ImmunoForge共同CEOのSung-Min Ahn博士は「今回の希少疾病用医薬品指定は、希少な筋骨格系疾患の治療薬としてのPF1801の潜在力を認めたという点で大きな意義があり、当社が開発中の様々な新薬が希少疾病に苦しむ患者の希望の源になることを期待している」と語った。
ImmunoForgeが、FDAからPF1801のODD指定を受けるのは今回で2回目である。PF1801は昨年、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療および多発性筋炎の適応症で希少疾病用医薬品指定を受け、現在、日本のパートナーと独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）の治験許可申請前相談に向け準備を進めており、年内にライセンス契約や技術移転を進めるべく協議を行っている。
ImmunoForgeはこのほど、複数の投資開発企業からのシリーズBの資金調達を完了、PF1801が来年初頭に海外で第2相臨床研究に入るために必要な臨床試験薬の製造準備を進めるとともに、開発スケジュールに沿ってFDAの治験薬（IND）承認用データを準備している。
ImmunoForgeは米国にも支社があり、PF1801の開発元であるPhaseBioで副社長を務めていたJim Ballance博士を米国支社の社長に迎え、グローバルな競争力を強化している。
ImmunoForgeは、嘉泉大学吉医院・嘉泉遺伝子科学研究所長のSung-Min Ahn博士と、Dong-A Pharmaceuticals、LG ライフサイエンス、Anguk Pharmaceuticalなどで25年超にわたり新薬の開発やグローバルな技術移転の経験を積んできたKiho Chang氏が、2017年に共同で設立した会社で、希少筋骨格系疾患の分野でアレクシオン（Alexion）のような世界に通用する企業に成長することを目指している。ImmunoForgeのKiho Chang共同CEOは「ImmunoForgeは、今回のシリーズBの資金調達と米FDAのODD指定を踏まえ、新薬のグローバルな臨床開発とグローバルな技術移転を推進し、2023年までにKOSDAQへの上場を目指している。ImmunoForgeは、現在適切な治療法がない希少な筋骨格系疾患の分野で、グローバルなバイオベンチャーに成長していく」と語った。
▽メディア問い合わせ先
ソース：ImmunoForge
