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皮膚関連の希少な遺伝性疾患であるXLHEDの画期的な治療の
開発･販売のために協力して取り組む
ジュネーブ およびカストル（フランス）, 2020年12月14日 /PRNewswire/ -- EspeRareとピエール ファーブル グループは今日、 XLHED（X連鎖劣性遺伝性低汗性外胚葉形成不全症）の出生前治療であるER-004の開発･商業化のためのライセンス／開発提携契約を締結したと発表しました。次の臨床研究は2021年に開始が見込まれています。2026年までにXLHEDの初の承認治療となる認定･登録を目指します。
EspeRareとピエール ファーブル グループは、契約条項に従って、ER-004の共同開発にそれぞれの専門知識を提供します。ピエール ファーブル グループは、ER-004の開発、製造、商業化に対する世界的な独占権を付与されます。
XLHEDは、初期胚期に形成され3つの一次胚葉のもっとも外側の層である外胚葉の構造に影響を及ぼす遺伝性疾患であり、外胚葉からは皮膚とその付属器が派生します。ER-004は、胎児の正常な外胚葉の構造発達に重要な役割を果たすタンパク質、内因性エクトジスプラシンＡ1（EDA1）の機能に代わるよう設計された画期的な子宮内治療です。ER-004は、単一の治療として、羊膜内に妊娠後期段階に投与されるEDA1 の組み換えヒト可溶型です。本アプローチは、既にヒトへの大きな潜在的可能性を示しています。ドイツのエアランゲン大学病院のホルム・シュナイダー博士によりこの方法で治療を受けた3人の患者の汗腺機能が正常化しています。最初の結果は、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン、ブリティッシュ・ジャーナル・オブ・クリニカル・ファーマコロジーー、ネイチャー･メディシンズ・リサーチ・ハイライツに掲載されました。
「EspeRare では、ピエール ファーブル グループと提携してこの素晴らしいプログラムの共同開発を行うことを嬉しく思っています。ピエール ファーブルと力を合わせて患者中心という価値観に一致したXLHED患者への画期的な治療を行うことができると信じております」とEspeRare財団の理事長キャロリーヌ・カントは述べました。
「私達は、世界的に毎年500人の赤ちゃんに影響を及ぼすような消耗性疾患の治療解決策を見いだすためにEspeRare財団と共同して取り組むことを誇りに思っています。'1人の患者さんのお世話をさせていただくことが、より良い世界を築くことに繋がる'という私達の企業目的を表すのに良い方法でしょう」とピエール ファーブル グループのエリック・デュクルノーCEOはコメントしました。
非営利団体EspeRareは、非常に稀な疾患の治療を見つけることに力を注ぎました。60年近くにおよびヘルスケアの重要ステークホルダーであり、ピエール ファーブル財団がメインの株主であるピエール ファーブル グループでは、患者の共通エンゲージメントを共有し、患者の生活を大きく変える革新的治療解決策を発見するためにお互いの専門知識を捧げることに専心しています。本提携契約により、稀少疾患を患う十分な医療サービスを受けていない患者支援する治療への道を開くEspeRareとピエール ファーブルの目的が実現します。
リファレンス
1. X連鎖劣性遺伝性低汗性外胚葉形成不全症の出生前治療。シュナイダー H、ファシンバウアー F、シューバッハ＝マルペル S、ケルバー I、ウォルファルト S、ディック A、ワールブル M、コヴァルチック＝キンタス C、ヴィーゴロ M、カービィ N、タナート C、ロンペル O、ラッシャー W、バックマン MW、シュナイダー P。ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン 。2018年 378: 1604-1610
2. ヒトを対象とする研究におけるＡ1の組み換え体たんぱく質、Fc-EDAの安全性と免疫原性。ケルバー I、クライン OD、モルハールト P、ファシンバウアー F、グレインジ DK、クラーク A、ボドマー C,、マイツ S、ハットナー K、カービィ N、デュラン C、シュナイダー H。ブリティッシュ・ジャーナル・オブ・ファーマコロジー。2020年86(10):2063-2069
3. 遺伝性疾患の子宮内治療。スタワー H．ネイチャー･メディシン 2018年 24: 702
XLHED企業情報
XLHEDは、毎年10万男性出生あたり約4人が患う重篤な慢性消耗性稀少疾患です。XLHEDは、重要な発達シグナルタンパク質であるEDA1をコードする遺伝子EDA遺伝子の遺伝変異により起こります。外胚葉の機能的EDA1の欠損は、患者とその家族の生活の質を損なう、ハイパーサーミア、頭蓋顔面異常、慢性呼吸器汗腺症を含む、重要な臨床症状となる、皮膚、汗腺、脂腺、髪、口腔、気管粘液腺の異常発達を出生から早期の段階で起こします。
詳細については、www.omim.orgをご参照ください。
ESPERARE財団について
EspeRareは、2013年に設立されたスイスの非営利団体です。重篤な慢性消耗性稀少疾患を患う小児の生活の質改善に取り組んでいます。EspeRareは、既存の治療の可能性を発見することにより、こうした子供たちのアンメット･メディカル･ニーズに対処します。EspeRareの革新的モデルは、これらの停止された治療を発展･復活させるために、薬剤のノウハウと慈善活動、民間･公共投資を組み合わせています。EspeRareは、製剤開発のための独自の患者中心アプローチとともに、子供とその家族に平等なアクセス（治療と未来への新たな希望）をもたらす目的で、患者コミュニティのプロセスの各段階で携わります。
詳細については、www.esperare.orgをご参照ください。
ピエール ファーブルについて
ピエール ファーブルは、民間の医薬品メーカーとしてフランスで第2位、薬局におけるデルモコスメティック（皮膚科学化粧品）の分野で世界第2位です。そのポートフォリオは、メディカル フランチャイズ（腫瘍学、皮膚学、ファーマシューティカルケア）から成り立っており、デルモ－コスメティックブランド（温泉水アベンヌ、デュクレ、アデルマ、クロラーヌ、ルネ フルトレール、ピエールファーブルオーラルケア）をリードしています。 ピエール ファーブルは、2019年に、2兆4千億ユーロの収益を生み出し、そのうちの3分の2は海外売上によるものです。フランスの南西に拠点を置くグループは、世界に1万400名の従業員を数え、45カ国に子会社･オフィスを構えて130カ国以上で製品を販売しています。
ピエール ファーブル グループの86%の株式は、政府公認の公益財団であるピエール ファーブル財団が保有し、残りは従業員持株制度を通じて従業員が株主となっています。
2019年に、Ecocert Environmentは、持続可能な開発に関するISO 26000基準に従って同グループの企業に関する社会的および環境的責任アプローチを評価し、 Ecocert 26000の「エクセレンス」レベルを授与しました。
詳細については、www.pierre-fabre.comをご覧ください。
Logo - https://mma.prnasia.com/media2/1374384/esperare_Logo.jpg?p=medium600
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メディアコンタクト：
EspeRare財団
foundation@esperare.org
+41 22 794 4004
ピエール ファーブル
アンヌ・ケルヴェイヤン、コミュニケーション･マネージャー
+33 (0)1 49 10 81 60
anne.kerveillant@pierre-fabre.com
