Carmine Therapeuticsと武田が希少疾患遺伝子治療の発見、開発で協力

【ケンブリッジ（米マサチューセッツ州）2020年7月1日PR Newswire】

＊新規赤血球細胞外小胞プラットフォームを使用して

武田はCarmineに500万ドルの転換社債型融資をすることで、Carmineの転換社債型シードラウンドと資金調達ラウンドも主導した

Carmine Therapeuticsは1日、赤血球細胞外小胞をベースとしたCarmineのREGENT（TM）テクノロジーを使用した斬新な非ウイルス性遺伝子治療の発見、開発、商業化に向けた研究協力契約を武田薬品工業株式会社（「武田」）と締結したと発表した。武田はさらに、Carmineの新規プラットフォームREGENT（TM）の開発を支援するため、500万ドルの転換社債にもコミットした。

Carmine Therapeuticsロゴ

Esco Ventures X ロゴ

同契約に基づき、Carmineは前払い金と研究費支援の提供を受けるとともに、目標達成報奨金と段階的ロイヤルティーを合わせ9億ドル超を手にすることができる。武田は、前臨床概念実証研究の完了後に同プログラムをライセンス化するオプションを有しており、臨床開発と商業化を担当する。

Carmine Therapeuticsの創業者兼最高経営責任者（CEO）でEsco VenturesのマネージングパートナーであるXQ・リン氏は「Esco Ventures Xに生み、育てられて1年強のCarmineが、希少疾患治療の世界的リーダーとして知られる武田とこのような提携ができたのを喜んでいる。これでCarmineに多額の資金が提供され、REGENT（TM）プラットフォームのさらなる開発と完全所有プログラムの推進ができる」と語った。

Carmine Therapeuticsは、2018年にネイチャー・コミュニケーションズで最初に発表された赤血球細胞外小胞（RBCEV）を活用するREGENT（TM）テクノロジーをベースに、新分野の治療法を開発している。当初から集中的に取り組んでいるのが、非ウイルス性遺伝子治療である。アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療と比較して、RBCEVベースの遺伝子治療は、反復投与、11KBを超える格段に大きい導入遺伝子ペイロード送達能力、RBCEV表面改質による選択組織の生体内分布の向上が見込める。

武田の希少疾患創薬部門責任者マドゥ・ナタラジャン氏は「武田では、今日の技術を飛躍的に進歩させる可能性のある非ウイルス性ベクターアプローチを追求しているCarmine Therapeuticsのような革新的パートナーのネットワークを構築することで、遺伝子治療の基盤を拡大している。AAV遺伝子治療の課題に対処できるREGENTプラットフォームのような代替遺伝子治療送達手段を開発することは、いつの日にか希少疾患の次世代治療法を提供する際に極めて重要だ」と語った。

▽Carmineについて

Carmine Therapeuticsは、Esco Ventures X、ハーベイ・ロディッシュ教授（マサチューセッツ工科大学（MIT）外郭研究所のホワイトヘッド研究所）、シンガポールのミン・レ、ジアハイ・シ両教授によって2019年に設立された。ジェンザイム、Arris（現Axys）Pharmaceuticals、Millennium Pharmaceuticals、Rubius Therapeuticsなど成功を収めたいくつかのバイオテクノロジー企業の創業メンバーだったロディッシュ教授は、Carmineの科学諮問委員会委員長でもある。マサチューセッツ州ケンブリッジに本社、シンガポールに研究拠点を置くCarmineは、赤血球細胞外小胞ベースの新分野の治療法を開発している。Carmineはこれまでに、Esco VenturesとTakeda Venturesが主導するシード・エクイティファイナンスで940万米ドル超を調達した。詳細については、www.carminetherapeutics.com を参照。

▽Esco Ventures Xについて

Esco Ventures Xはマサチューセッツ州ケンブリッジとシンガポールに拠点を置き、世界中から集めたプラットフォームテクノロジー由来のバイオテクノロジー企業の構築、育成、投資を行っている。詳細については、www.escoventures.com  を参照。

▽問い合わせ先

メディア向け
Media@carminetherapeutics.com

投資家向け
Investors@carminetherapeutics.com  

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ソース：Carmine Therapeutics