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【メルボルン（オーストラリア）2019年7月6日PR Newswire＝共同通信JBN】国際血栓止血学会（International Society on Thrombosis and Haemostasis、ISTH）（https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2517168-1&h=257422283&u=http%3A%2F%2Fwww.isth.org%2F&a=The+International+Society+on+Thrombosis+and+Haemostasis+(ISTH) ）は、「血友病の遺伝子治療：ISTH教育イニシアチブ」（https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2517168-1&h=2236851648&u=https%3A%2F%2Fgenetherapy.isth.org%2F&a=Gene+Therapy+in+Hemophilia%3A+An+ISTH+Education+Initiative ）の正式開始を発表した。血友病では初の試みとなるこの画期的なスタートは、2019年7月6－10日にオーストラリアのメルボルンで開催されるISTH XXVII会議で行われる。
遺伝子治療が血友病患者にとって見込みがある新治療法として出現したため、ISTHはグローバルな血友病医療コミュニティーの臨床医、科学者、その他の関連あるヘルスケア専門家を早急に教育する必要があると考えている。2019年初頭、ISTHはフローラ・ピバンディ医学博士、デービッド・リリクラップ医学博士を共同委員長とする、世界的に著名な専門家のグループ「ISTH血友病遺伝子治療運営委員会」を組織し、血友病の遺伝子治療に限定した、まだ満たされていない教育ニーズを特定するため、世界の血友病医療コミュニティーの調査を実施した。
ISTH血友病遺伝子治療運営委員会は、調査結果や他のデータを利用し、遺伝子治療教育プログラムの進化の指針となるダイナミックな教育ロードマップを策定した。初期段階の目標は、関心を高め、臨床医や科学者に、遺伝子治療の基礎、治療アプローチ、研究と臨床試験、安全性と有効性の転帰、恩恵を受ける可能性のある患者の特定方法、血友病の他の利用可能かつ新しい治療法と比較した場合のこの新しい治療法の意味の分析方法について、理解を深めてもらうことである。
調査結果は7月7日にメルボルンで開催されるポスターセッションで「遺伝子治療の知識と認識：ISTHの国際調査結果」と題して発表される。遺伝子治療に関する教育のために開発された詳細なロードマップは、7月7日午後12時15分のプロダクトシアターセッションで発表される。
ISTH会長のクレア・マッキントッシュ医学博士は「メルボルンでのロードマップ発表は、このグローバルな教育イニシアチブを開始する絶好の機会だ。これは、血友病患者に遺伝子治療が果たす科学的、潜在的役割について臨床医や研究者を教育する重要な第一歩だ。運営委員会におけるわれわれのリーダーシップと、より大きな血栓症・止血コミュニティーからのフィードバックにより、現在のニーズを理解し、グローバルな血友病コミュニティーにとって有意義な遺伝子治療教育を生み出すことができた」と語った。
ISTH血友病遺伝子治療運営委員会共同委員長のフローラ・ペイバンディ医学博士は「血友病の治療状況は急速に変化しており、最新の科学的進展や臨床的進歩、最先端の標準治療ガイドラインや教育プログラムの開発に関して、常に最新の情報を把握しておくよう世界中の臨床医に求めることは、最善の患者ケアを保証するために極めて重要だ」と語った。
「血友病の遺伝子治療：ISTH教育イニシアチブ」は、BioMarin（バイオマリン）、ファイザー株式会社、シャイアー、Spark Therapeutics（スパーク・セラピューティクス）、およびuniQure, Incの教育助成金の支援を受けている。詳細については、https://genetherapy.isth.org/ を参照。
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