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ニューヨーク、パリ, 2023年11月15日 /PRNewswire/ -- PolG Foundationは、PolGミトコンドリア機能障害の効果的な治療法・治癒探しの研究を支援、加速させることを使命として、PolGと共に生きる家族によって2022年に設立された新興財団です。
マルチメディア・ニュースリリースをご覧になるには、:
https://www.multivu.com/players/English/9224051-polg-foundation-awards-academic-grants-pioneer-polg-research/
世界トップクラスのミトコンドリア研究者を含む、献身的で経験豊かな理事会と科学諮問委員会の両方がある当財団は、基礎、橋渡し、臨床PolG研究の主要な資金提供者に急速になりつつあります。当財団は、世界中の科学界と協力しながら重要ツールの開発に投資し、世界中のミトコンドリア研究者、臨床医、患者に私たちの研究成果を提供し続けています。
IPS細胞株、RNAシーケンシング、PolG研究者が使用する2種類のトランスジェニックマウス・モデルの開発に加え、当財団はPolGの世界登録創設や前向き自然経過研究にも積極的に取り組んでいます。
POLGの戦士で、創設者である両親の息子のFrederik de Nassau氏は、PolG Foundationの啓発と資金集めのため、MITOの衣類ラインナップをデザインしました。ショップを見る：https://shopmito.polgfoundation.org/
当財団の最も重要な柱は、小児、成人両方のPolGミトコンドリア機能障害の基礎科学、臨床試験研究、新規治療法の開発に当たっている世界トップクラスの研究者のために、資金を集めて助成金として提供することです。PolG Foundationは3日、当財団初の研究計画提案に応募し、助成金を授与された受賞者4人を発表しました。
当財団は、POLG生物学分野で優れた研究開発活動を続ける4つの研究グループに、この助成金を使っていただけるのを楽しみにしています。
＊Vamsi K. Mootha教授
MITとハーバード大学のブロード研究所、ボストン（米国）
＊タイトル：A variant-to-function map of POLG via deep mutational scanning（深部突然変異スキャンによるPOLGの変異から機能までの遺伝子地図）
＊研究の概要：POLG機能障害は、膨大な対立遺伝子異質性と関連しており、現時点では、観察された変異のどれが良性か病原性かを知るのは非常に困難です。目標は、考えられる変異全てを生物学的、生化学的機能に結び付ける、POLGの包括的ダッシュボードを作成することです。POLGの飽和変異誘発ライブラリー作成のための次世代DNA合成は、POLG変異を定量的にスコアリングする機能的遺伝子スクリーニングと組み合わされます。これは、基礎研究と臨床の両コミュニティーにとって価値のある恒久的ツールボックスとなるでしょう。
＊Anu Suomalainen Wartiovaara教授
ヘルシンキ大学医学部研究プログラムユニット（フィンランド）
＊タイトル：TargetPOLG：Mechanisms of POLG-disease and approaches to therapy（TargetPOLG：POLG疾患のメカニズムと治療へのアプローチ）
＊研究の概要：私たちがサポートしているフィンランドのPOLG患者集団は、同じホモ接合体変異を持つにもかかわらず、症状にばらつきがあり、強い環境因子か遺伝因子、あるいはその両方が、小児期から中年期にかけてのPOLG疾患のさまざまな転帰に影響を及ぼしていることを示唆しています。このようなメカニズムを理解し、それを標的とすることで、POLG疾患の進行を抑制できる可能性があります。具体的には、POLG疾患の発現に寄与し、促進する可能性のあるメカニズムを探り、同定します。選択した分子標的を試験し、免疫反応を調べ、ヒトでの臨床試験に向け前臨床試験でエビデンスを得ます。
＊Kristina Xiao Liang博士
ベルゲン大学臨床医学部（ノルウェー）
＊タイトル：Stem Cell-Based Study for Drug Discovery for POLG disease（幹細胞をベースとするPOLG疾患の創薬研究）
＊研究の概要：本プロジェクトの最重要目標は、創薬のためのヒト幹細胞ベースの2次元神経系と3次元脳オルガノイド・プラットフォームを確立し、転用が容易で、POLG患者を対象とした臨床試験を迅速に開始できるミトコンドリア標的治療薬を同定することです。
＊Yi Shiau Ng博士
Wellcome Centre for Mitochondrial Research（WCMR）、ニューカッスル大学（英国）
＊タイトル：Coalition for trial readiness in POLG（C4TR-POLG）：Clinical trial readiness for POLG-related mitochondrial disease and ataxia:a prospective, longitudinal study identifying sensitive and ecologically valid biomarkers（POLG治験準備連合（C4TR-POLG）：POLG関連ミトコンドリア疾患および運動失調の臨床試験準備：高感度で生態学的に妥当なバイオマーカーを同定する前向き縦断研究）
＊研究の概要：超希少型のミトコンドリア病の治療法研究は困難です。被験者の数は少なく、厳格な組み入れ・除外基準によって制限されています。遺伝子型と表現型の関係や自然経過への理解が不十分なことが多く、臨床試験の評価項目づくりに役立てられません。こうした不均衡に取り組むことは、時間と手間のかかる難題と考えられています。複数のステークホルダーの革新的ネットワークの活用が、早急に求められています。
当財団の戦略と完全に合致した、以上の研究助成金対象研究は、病気の発症と進行の理解から、転帰指標による表現型のモニタリングまで、病気を特徴づけるさまざまな構成要素が網羅されています。当財団はこのようにして、潜在的な新薬や治療法の発見と開発に取り組んでいます。
グローバルなPolGコミュニティーの旗手として、当財団は、個人、財団、科学、バイオテクノロジー、製薬、患者擁護、医療の各エコシステムから寄せられた全ての関心と支援に深く心を動かされています。皆様のご支援と財政的裏付けがあれば、当財団はPolGの新しい治療法と治癒の可能性の発見により、私たちの野心的使命をさらに前進させることができます。ありがとうございます！
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Paula Casanova
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